Risdiplam é uma terapia que atua no gene SMN2. É uma molécula pequena que faz com que esse gene produza uma proteína SMN mais completa. A medicação foi testada em vários grupos diferentes, de bebês pré-sintomáticos até adultos. Também está sendo estudado em indivíduos que receberam anteriormente outras terapias. Alguns desses estudos estão sendo conduzidos também no Brasil.
Essa é uma medicação oral de uso diário. Também pode ser administrado através da gastrostomia e deve ser tomado durante toda a vida do indivíduo.
Risdiplam obteve seu registro pela FDA em agosto de 2020 e o registro da Anvisa em outubro de 2020. O Risdiplan foi aprovado na FDA para ame tipo 1, 2 e 3 para adultos e crianças maiores de 2 meses
Fonte: INAME – Instituto Nacional de Atrofia Muscular Espinhal
OBTENÇÃO DE LIMINARES PARA 