AME – Atrofia Muscular Espinhal Evrysdi® (Risdiplam)

Risdiplam é uma terapia que atua no gene SMN2.  É uma molécula pequena que faz com que esse gene produza uma proteína SMN mais completa. A medicação foi testada em vários grupos diferentes, de bebês pré-sintomáticos até adultos. Também está sendo estudado em indivíduos que receberam anteriormente outras terapias. Alguns desses estudos estão sendo conduzidos […]

O CANNABIDIOL

O Cannabidiol (CBD) é uma das mais de 400 substâncias químicas  canabinoides encontradas na Cannabis Sativa, e que constitui grande parte da planta, chegando a representar mais de 40% de seus extratos. Diferente do principal canabinoide psicoativo na maconha, o delta-9-tetra-hidrocanabinol (THC), o Cannabidiol não produz euforia nem intoxicação. Canabinoides têm seu efeito principalmente ao interagir com […]

Medicamento de Alto Custo – Voxzogo

Medicamento Voxzogo

Série: Medicamentos Especiais Voxzogo (vosoritide) VOXZOGO é indicado para o tratamento de acondroplasia (ACH) em pacientes a partir de 2 anos de idade e cujas epífises não estão fechadas. O diagnóstico de acondroplasia deve ser confirmado por teste genético apropriado. Voxzogo (vosoritida) é um produto biológico que foi registrado como um produto novo, cumprindo com […]

Medicamentos de Alto Custo Oxbryta (Voxelotor)

Oxbryta (Voxelotor)

A Pfizer ficará com o Oxbryta (voxelotor), medicamento da GBT para a doença falciforme, uma condição dolorosa, e às vezes fatal, que afeta principalmente pessoas adultas e crianças. Série: Medicamentos Especiais O Jornal Valor Econômico publica matéria em que a “Pfizer concordou em comprar a Global Blood Therapeutics (GBT) fabricante de um medicamento para a […]

AME – Atrofia Muscular Espinhal (Zolgensma®) Onasemnogene Abeparvovec

Zolgensma

O Zolgensma® conhecido como o medicamento mais caro do mundo – custa inacreditáveis US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 11,5 milhões) por paciente –, Zolgensma® é usado para tratar crianças com atrofia muscular espinhal (AME) e recebeu o registro da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), permitindo que seja comercializado no Brasil, contudo até o […]