AME – Atrofia Muscular Espinhal (Zolgensma®) Onasemnogene Abeparvovec

Zolgensma

AME – Atrofia Muscular Espinhal (Zolgensma®) Onasemnogene Abeparvovec

O Zolgensma® conhecido como o medicamento mais caro do mundo – custa inacreditáveis US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 11,5 milhões) por paciente –, Zolgensma® é usado para tratar crianças com atrofia muscular espinhal (AME) e recebeu o registro da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), permitindo que seja comercializado no Brasil, contudo até o momento, não existe produção no Brasil, e o medicamento necessita de importação.

Produzido pela suíça Novartis, o Zolgensma® promete neutralizar em crianças de até dois anos (há liminar para crianças com 04 anos), os efeitos da atrofia muscular espinhal, doença rara que pode causar a morte antes dessa idade. Até 2017, a AME não tinha tratamento no Brasil.

A permissão da Anvisa contemplou o tratamento da forma mais grave da AME, o tipo 1.

Considerada uma doença rara e grave, a AME é causada pela alteração de uma proteína necessária para os neurônios ligados ao movimento dos músculos. Ela produz atrofia progressiva dos músculos, dificultando a condição de movimentação destes pelos pacientes. A incidência da doença é de 1 entre 10.000 nascidos vivos.

Segundo a Anvisa, entre 45% e 60% das crianças acometidas com a AME desenvolvem a forma mais grave. A doença pode evoluir para a morte, sendo o principal motivo de falecimentos em crianças por causa de uma enfermidade monogenética.

O Zolgensma® constrói uma cópia funcional do gene humano que produz a proteína responsável pelos neurônios vinculados à atividade motora. De acordo com a Anvisa, estudos mostraram que o uso da substância pode dar sobrevida aos pacientes.

O Zolgensma® modifica o DNA do paciente e cria uma cópia funcional, isso em uma única dose. Teoricamente, estamos falando em cura da AME tipo 1.

Por enquanto, o medicamento não está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS), bem como não é fornecido pelo Planos de Saúde, mas o registro na Anvisa é o primeiro passo para que o governo o incorpore na saúde pública, segundo os especialistas.

A Justiça brasileira vem concedo liminares obrigando o SUS e os Planos de saúde, a forneceram o medicamento, em substituição ao Spiranza.

O primeiro medicamento para AME no Brasil foi o Spinraza, da Biogen, registrado pela Anvisa em 2017, depois de mobilizações de famílias pedindo ajuda do governo para custear o tratamento, em torno de R$ 3 milhões na época. Desde o ano passado, o medicamento está disponível no SUS, contudo não cura a doença, apenas prolonga a vida do paciente.

Tanto o Spinraza quanto o Zolgensma® aumentam a produção da proteína SMN, mas somente o Zolgensma® é capaz de neutralizar os efeitos da AME. Pessoas com AME têm baixos níveis da proteína SMN, que possibilita os movimentos motores. Os neurônios precisam dela para conseguir enviar ordens para os músculos através dos nervos que descem pela medula.

O Zolgensma® é pioneiro no tratamento genético da doença, capaz de reparar genes do DNA do paciente, enquanto o Zolgensma® muda o DNA do paciente, possibilitando que o corpo produza a proteína SMN, a partir daí, naturalmente, o Spinraza é um tratamento que faz com que o RNA produza a proteína.

Outra diferença entre os medicamentos, de acordo com a doutrina médica Baseada em Evidência, é que o uso do Spinraza “é um tratamento para o resto da vida, que precisa de uma nova dose a cada quatro meses”. Já o Zolgensma® é administrado apenas uma única vez e não precisa de manutenção.

Apesar de ser um medicamento novo, “estudos demonstraram que os pacientes que receberam o Zolgensma® tiveram grandes avanços nos marcos iniciais do desenvolvimento neurológico”, salientou Reis. (Fonte: Portal G1).

Se você teve seu pedido negado pelo SUS ou pelo Plano de Saúde, Sergio Paraizo Advocacia (www.sergioparaizo.adv.br), está apto a requerer esse medicamento junto ao Poder Judiciário, exerça seu direito garantido no artigo 196 da Constituição Federal de 1988, ou contrate um profissional da área do Direito Médico e da Saúde.