Conitec aguarda retorno da indústria para finalizar avaliação de novo medicamento para tratamento da AME no SUS

Conitec aguarda retorno da indústria para finalizar avaliação de novo medicamento para tratamento da AME no SUS

Nova ATS será realizada pelo Plenário após demandante apresentar respostas a questionamentos feitos durante 114ª Reunião Ordinária da Comissão

Na última quinta-feira (10), a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) voltou a discutir a proposta de incorporação do onasemnogeno abeparvoveque, comercialmente conhecido como Zolgensma, para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). Após a ausência de uma série de respostas por parte da farmacêutica Novartis, demandante da avaliação da tecnologia, sobre, por exemplo, segurança a longo prazo desse produto, quais benefícios clínicos adicionais em relação aos medicamentos que já estão incorporados e quanto ao impacto econômico, o Plenário optou por formalizar as questões ainda não esclarecidas em um documento enviado à indústria. Foram justamente a falta de esclarecimento sobre esses aspectos que apareceram na recomendação inicial da Comissão e que levaram à recomendação desfavorável à incorporação no SUS.

O tema deverá voltar em breve para avaliação da Conitec. “Será encaminhado um ofício para a empresa com todos esses questionamentos, verificar a possibilidade de um subgrupo, que poderá se beneficiar mais da incorporação, e solicitar que seja refeito o impacto orçamentário para que possam ser trazidos numa próxima reunião, em que a empresa também será convidada a estar presente”, afirmou a presidente da Comissão, Vania Canuto. 

Pela complexidade, integrantes do Plenário sugerem a necessidade de um documento robusto para que se possa verificar a possibilidade de incorporação desse produto utilizando informações de vida real. “É necessário que saibamos que esse não será o único. Tecnologias novas surgirão aqui para discussão e precisamos traçar um caminho de ATS e de tomada de decisão que sirva não apenas para essa tecnologia, mas para todas as outras que virão”, argumentou Vania.

O Zolgensma passou por consulta pública, que se encerrou no início de outubro, e pouco mais de 1,2 mil participantes enviaram contribuições. Do total, 99% se manifestaram contrárias à recomendação inicial da Conitec. A doença genética ultrarrara, que afeta o neurônio motor espinal, já possui dois medicamentos incorporados ao SUS: nusinersena e o risdiplam, ambos de uso contínuo. Os tratamentos são voltados a conter a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes, uma vez que ainda não existe cura para a AME.

De acordo com evidências apresentadas na primeira avaliação do Plenário, o Zolgensma resultaria em uma resposta motora limitada, devido às incertezas nas evidências de eficácia e efetividade de longo prazo, bem como preocupações do perfil de segurança, de forma que o diferencial da tecnologia em relação aos dois medicamentos já incorporados para os tipos I e II da doença não ficou demonstrado. Tanto o nusinersena quanto o risdiplam demonstraram benefícios no que diz respeito à mortalidade, não evolução para ventilação mecânica permanente e ganhos motores.

A importância do diagnóstico e tratamento precoce também foram pontos considerados durante o processo de avaliação. Questionou-se sobre o efeito da terapia gênica, se ocorre devido ao seu desempenho em si ou ao início precoce do tratamento. Um estudo apresentado por um dos especialistas convidados demonstrou resultados com crianças de até 3 meses, sendo que a proposta de incorporação busca atender crianças de até 2 anos como público-alvo. Também não houve resposta.

O especialista convidado pela empresa, que desenvolve estudo clínico com o produto, trouxe outros resultados para esclarecimento de dúvidas do Plenário. Houve questionamentos sobre quais motivos levam à mudança da estratégia terapêutica das crianças que fazem parte do estudo. Além disso, perguntou-se o motivo pelo qual 40% desses pacientes continuaram com o uso do nusinersena, medicamento de uso contínuo, após uso do Zolgensma, já que isso poderia demonstrar uma limitação do tratamento feito com a nova tecnologia – incertezas na efetividade de longo prazo da terapia.

Também, indicou que, mesmo após o uso do Zolgensma, quase a metade dos pacientes continuaram utilizando medicamento já incorporado no SUS, o nusinersena, de uso contínuo. Assim, os custos são somados para quase metade dos tratamentos, e não substituídos, como constava no relato da fabricante apresentado na Reunião.

É possível assistir à sessão na íntegra aqui. (https://www.youtube.com/watch?v=JOHdtFLlqjs&t=28s)

Impacto econômico 

A demandante propôs a incorporação do Zolgensma por acordo de compartilhamento de risco com os seguintes critérios: parcelamento do pagamento em três vezes, condicionado a avaliação da resposta clínica (sobrevida, necessidade de ventilação mecânica permanente e desenvolvimento motor), e um limite para a quantidade de pacientes que receberiam a terapia. Esta quantidade foi relatada como sigilosa à Comissão durante a 114ª Reunião Ordinária. Com a proposta inicial feita pela fabricante de custo de R$ 5,7 milhões por dose, o Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (INAME), associação de familiares e pacientes com Atrofia Muscular Espinhal, prevê um impacto orçamentário de R$ 2 bilhões nos próximos cinco anos, como demonstrado em contribuição enviada no período de consulta pública. O relatório da Conitec previu o impacto de R$ 2.851 bilhões para atender uma média de 410 pacientes durante o mesmo período. Observa-se, ainda, que é um produto que demanda acompanhamento contínuo (por um tempo, logo após a aplicação) com corticoides, o que tende a agravar casos de infecção em pacientes submetidos a respiração mecânica.

Audiência Pública no legislativo

Em outubro, a Conitec participou de audiência pública convocada pela Comissão de Seguridade Social e Família da Câmara dos Deputados sobre a incorporação do Zolgensma no SUS. Na ocasião, a ex- diretora substituta do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde (DGITS), Corah Prado, apresentou informações sobre a avaliação inicial da tecnologia feita em agosto, durante reunião extraordinária.

PCDT para AME 

Logo em seguida à discussão sobre a proposta de incorporação do onasemnogeno abeparvoveque, a Conitec debateu a atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para tratamento da AME, após decisão que incorporou o risdiplam para tratamento da AME tipo I e II no âmbito do SUS. A recomendação para a incorporação do tratamento foi realizada na 105ª Reunião Ordinária da Conitec.

Após novas incorporações, os documentos passam por atualizações com o objetivo de definir com clareza critérios de acesso, acompanhamento do paciente e o uso racional do medicamento.

No caso do risdiplam, a atualização do PCDT está sendo feita junto ao processo de compra do medicamento, e a previsão é de que ele esteja no SUS a partir do 1º trimestre de 2023.

Fonte.: https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/noticias/2022/novembro/conitec-aguarda-retorno-da-industria-para-finalizar-avaliacao-de-novo-medicamento-para-tratamento-da-ame-no-sus – Acesso em 03/12/2022